各位病友大家好，首先感谢大家一直以来的支持和鼓励！Alport综合征群体目前面临巨大困难，摆在眼前的就有很多很多！首先群体目前还是处于“无药可医”阶段，而所有新药还都在研究中。

 

通过这些年，在包括科研人员、医生、患者家属志愿者在内的各界人士不断努力下，中国终于可以第一次参加Alport综合征国际临床试验了！预计今年金秋后将有一种新药在中国临床。假如新药临床成功，但是你想过吗，群体将来可能要面对的是“天价药”，在我们群体中又有多少个家庭有能力支付呢？即便部分家庭可以短期支付，又能承受多长时间呢？

 

面对将来的困难，我们要未雨绸缪！从现在开始就要想办法多宣传，不断扩大影响力，引起社会各界关注我们，从而不断累积经验，等新药临床成功，就可以顺利启动、推动新药进入医保的事情了，最终让政府医保兜底解决！大家说是不是这个道理？

 

我们面临的问题还有很多......

 

例如：缺少懂alport综合征的医生，随诊困难，没有根治的药物不能彻底治愈。因缺医少药，患者家庭长期承受精神、经济压力的两座大山，有的家庭不能承受这么巨大的压力而解体，妻离子散，从而家庭生活变得更加困难。

 

从世界范围看，罕见病群体都会面临这样的困难，要走这样的路，没药时期，患者群体联合各方，即宣传推动阶段，团结科研机构、医疗机构，推动药品研发。等新药研究成功后，由于新药研究制药企业前期会投入大量的科研经费，新药研究成功，制药企业为收回成本定价是非常高的，即天价药！患者群体要有协助制药企业把新药推动到医保的能力，制药企业才有兴趣来中国销售，因为制药企业是非常清楚。“天价药”没有几个患者吃的起的，患者吃不起，医保又不能支付，新药就打不开市场，制药企业也没钱赚。

 

以上的困难都不是一家一户可以解决的，这样就应运而生了患者组织，有了患者组织，通过团队合理科学运作逐步扩大成果，最终朝着解决困难的方向迈进！

 

我们成立患者组织初期的工作，是需要宣传动员，要把罕见的alport 综合征从不为人知，宣传到广为人知。患者组织通过宣传，要迅速把散落在全国各个角落的病友聚集起来，团结在一起，让制药企业看到群体在哪里（Alpor综合征，由于是罕见病，制药企业看不到患者群体，是不会投入巨资研究新药的）。只有患者群体团结在一起，说出我们的困难，声音才更响亮，力量才能更大。通过不断宣传，我们的影响力才会扩大，只有让社会各界充分了解群体存在的困难，才能赢得理解和支持！

 

从中国罕见病群体来说，在罕见病发展中心的带动下，全国60多家各病种罕见病组织团结在一起，不断呼吁推动，促进了国家出台<<中国罕见病目录>>，为有药的病种的医保报销奠定了基础，既：解决天价药的报销问题。

 

解决这些问题唯有群体团结在一起推动,请不要因为困难巨大而“装睡了”，以为不关你的事儿，就不行动，都想坐享其成，是没办法解决这些问题的。希望我们的不断呼吁能尽快唤醒还在“沉睡”的你！让我们携手一起努力，为早日解除患者病痛撑起一片蓝天！

 

把压力变成动力，你会变得很伟大，受人尊敬！把压力变成抱怨，怨命运不公平、怨没人关心你，你会变成可怜虫！

 

如果你不想变成上述的一员，那么就和我们一起奋斗吧，各位病友，只要你有心为群体服务，力所能及就好，比如：积极参加患者组织的各类线上线下活动，在群里为病友解答问题、多在群里发布正能量的宣传动员，多鼓励病友，创作就诊经验分享的文章，积极参与月捐计划、主动对公众宣传alport疾病知识等等，无处不在。勿因善小而不为！大家的眼睛都是明亮的，会感恩你的行动和对群体贡献的力量！